DMD新药研发离不开合适的动物模型的加持。针对DMD的发病机制及常规治疗靶点，集萃南宫28ng利用基因编辑技术自主研发多种DMD模型，可用于DMD药物的筛选和相关机制的研究。
“血友病的基因疗法已经有二十多年的历史了。尽管在治疗方面取得了进展，但预防性治疗出血发作使得个人的生活质量下降，”FDA生物制品评估和研究中心主任、医学博士Peter Marks说。“这次批准为血友病B患者提供了一个全新的治疗选择，代表了为那些经历着这种高负担疾病的人开发创新疗法上的重要进展。”
集萃南宫28ng开发了基于TBK1基因的KO/CKO小鼠模型，以助力TBK1靶向在ICB疗法中的相关应用，以及肿瘤、自免疾病、神经退行性疾病等研究应用。
集萃南宫28ng开发了基于DPP9基因的KO/CKO小鼠模型，可以与人和鼠的NLRP1结合，并且是其抑制因子，以助力免疫及多种疾病相关研究。
集萃南宫28ng内部近期准备开展针对B6-hHTT CAG130-N小鼠的基因疗法（ASO药物）药效数据收集，欢迎有相关药效数据收集需求的研究人员共同加入，期待与您的合作！
集萃南宫28ng已成功构建了多种AD小鼠模型，基于药物MOA分析可为客户匹配最合适的模型，并可提供模型定制和临床前体内药效等一站式服务，让您实验无忧！
